培育新器官、编辑基因、彻底治愈严重疾病……科学家们正在寻找新的方法,通过研究干细胞来解决这些问题。近日,来自俄罗斯的科学家讲述了干细胞的医学应用给人们带来的独特新机遇。 干细胞是用于人体自我更新的一种通用“建筑材料”。它们存在于人体生长的各个阶段,可以分裂繁殖,同时保持不变。必要时可以在分裂过程中改变“程序”创造出其他的、新的特化细胞,例如血液细胞和各器官细胞,代替“服役期满”的老细胞。 干细胞根据其来源可分为三大类:胚胎细胞(来源于胎盘)、胎儿细胞(来源于流产后的胎儿)和产后细胞(成体细胞)。 胚胎干细胞类似物可以使人有机会进行人工再生并治愈重大疾病。如果从癌症患者体内提取出所谓的肿瘤相关T细胞,进行改进并放回,可以完全治愈癌症。T细胞是人体的主要武器,来源于骨髓中的白细胞,可确保识别并消灭携带外来抗原的细胞。 得益于俄罗斯核研究大学、中国广州大学和美国哈佛大学开展的大型项目所取得的成果,如今,获得T细胞类似物已成为可能。 此外,俄罗斯核研究大学和俄罗斯卫生部国家内分泌学医学研究中心科学家也在借助干细胞类似物研究治疗造成肾上腺皮质功能减退的先天性遗传缺陷的方法。这种疾病的发病时间一般在出生后的几个星期内,对婴儿生命构成严重威胁。 俄罗斯核研究大学基因工程实验室主任帕维尔·沃尔奇科夫表示:“在这种情况下,采用常规基因疗法是不够的:肾上腺皮质干细胞更新速度很快,因此送入的功能性基因复制品的活性只能持续8至12周,之后活性减退。” 为解决这一问题,科学家提出通过基因编辑来“修补”非功能性基因组。在低创、腹腔镜手术的过程中,将编辑基因的系统输送到患者体内。科学家目前在用实验室小鼠来开展相关研究,但要完全解决问题,还需使用人类基因组进行实验。专家称,有两个可行方案,创建带有人类基因位点的小鼠模型,或使用in vitro体外基因编辑系统(试管内)。 从特定的人身上提取的成体干细胞可用于制定个性化癌症诊断方案,以及初步筛查具有抗癌活性的物质。 如今,制药行业积极使用的主要是in vitro 二维模型,即生长在平面上的细胞。但是,二维模型没有考虑到肿瘤的自然三维结构、复杂的细胞间相互作用,因此,不能给出客观的结果。 全世界科学家都在研究新的肿瘤疾病模型,既研究相对简单的肿瘤细胞(球体)和肿瘤碎片(细胞器)3D模型,也研究复杂的器官芯片技术。 俄罗斯喀山联邦大学基础医学和生物学研究所精准和再生医学科学临床中心正在研发专门的测试系统:将干细胞、肿瘤细胞和免疫细胞共同培养,加入特殊的胞外基质,使细胞在类似人体天然肿瘤组织的三维空间中生存。此项研发有助于有效获得类似人体肿瘤的三维类组织结构,并在体外模拟肿瘤转移和形成抗药性的过程。 喀山联邦大学教授、诺丁汉大学基础医学荣誉教授阿尔贝特·里兹瓦诺夫称:“科学家研发的测试系统还可用患者本人的干细胞、肿瘤细胞和免疫细胞,为患者制定个性化抗癌方案。”
(责任编辑:王璐)